Erdafitinib

Erdafitinib, vertrieben unter dem Markennamen Balversa, ist ein Wirkstoff zur Behandlung von Krebs. Es handelt sich um einen niedermolekularen Inhibitor der Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptoren (FGFR), der zur Behandlung von Krebserkrankungen eingesetzt wird. FGFRs sind eine Untergruppe der Tyrosinkinasen, die in einigen Tumoren fehlreguliert sind und die Zelldifferenzierung, Proliferation, Angiogenese sowie das Zellüberleben beeinflussen.^[2][3] Er wird zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom eingesetzt.

Die Verabreichung erfolgt oral (Einnahme).

Der Wirkstoff wurde von Astex Pharmaceuticals entwickelt, erstmals im Jahr 2010 zum Patent angemeldet^[4] und zur Weiterentwicklung an Janssen Pharmaceuticals lizenziert.^[2] Er wurde in der EU im August 2024 zugelassen.^[5] In den USA ist das Arzneimittel seit 2019 mittels eines beschleunigten Verfahrens zugelassen.^[6] Das zugelassene Anwendungsgebiet für Erdafitinib ist die Behandlung erwachsener Patienten mit nicht resezierbarem (d. h. nicht operablem) oder metastasiertem Urothelkarzinom mit einer bestimmten genetischen Veränderungen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors-3 (FGFR3), die zuvor mindestens eine Therapielinie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor erhalten haben. Voraussetzung ist ferner eine mit einem geeigneten In-vitro-Diagnostikum (IVD) bestätigte FGFR3-Veränderung.^[7] Die Zulassung basiert auf Ergebnissen einer Phase-3-Studie, in der Erdafitinib (n=136) im Vergleich zur Chemotherapie (Docetaxel oder Vinflunin, n=130) eine Verbesserung des medianen Gesamtüberlebens (=primärer Endpunkt), des medianen progressionsfreien Überlebens (Progression-Free Survival, PFS) und der Gesamtansprechrate (Objective Response Rate, ORR) zeigte.^[8]

Der Wirkstoff ist ein nicht hygroskopisches kristallines gelbes Pulver, das in wässrigen Medien über einen breiten pH-Wertbereich schwer löslich bis praktisch unlöslich oder unlöslich ist. Aufgrund der sehr niedrigen klinischen Dosis wurde es trotz der schlechten Löslichkeit in die BCS-Klasse 1 eingestuft.^[8]

• Gelbe Liste: Erdafitinib

1. ↑ Vorlage:CL Inventory/nicht harmonisiertFür diesen Stoff liegt noch keine harmonisierte Einstufung vor. Wiedergegeben ist eine von einer Selbsteinstufung durch Inverkehrbringer abgeleitete Kennzeichnung von N-(3,5-dimethoxyphenyl)-3-(1-methyl-1H-pyrazol-4-yl)-N-{2-[(propan-2-yl)amino]ethyl}quinoxalin-6-amine im Classification and Labelling Inventory der Europäischen Chemikalienagentur (ECHA), abgerufen am 14. Dezember 2025.
2. ↑ ^{a b} Janssen Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Erdafitinib in the Treatment of Metastatic Urothelial Cancer. Johnson & Johnson, 15. März 2018, archiviert vom Original am 20. Juni 2018; abgerufen am 15. Dezember 2025 (englisch). 
3. ↑ FDA approves first targeted therapy for metastatic bladder cancer. FDA, 15. März 2018, archiviert vom Original am 15. November 2019; abgerufen am 15. Dezember 2025 (englisch). 
4. ↑ Patent EP2563775B1: Pyrazolylchinoxalinkinasehemmer. Angemeldet am 28. April 2011, veröffentlicht am 4. Januar 2017, Anmelder: Astex Therapeutics Ltd, Erfinder: Gordon Saxty et al.‌
5. ↑ Erdafitinib erhält Zulassung in Europa. In: Deutsche Apotheker-Zeitung. 29. August 2024, abgerufen am 15. Dezember 2025. 
6. ↑ K. Gräfe: Zielgerichtet gegen Harnblasenkrebs. In: www.pharmazeutische-zeitung.de. 17. April 2019; abgerufen am 15. Dezember 2025. 
7. ↑ Balversa (Erdafitinib), www.ema.europa.eu. Abgerufen am 16. Dezember 2025.
8. ↑ ^{a b} Assessment report Balversa. In: www.ema.europa.eu. 27. Juni 2024, abgerufen am 16. Dezember 2025.